فاز 2 تحقیقات انجام شده در درمان دیستروفی دوشن نشان داده است که افراد تحت درمان با دوز بالای دارو در مقایسه با افراد دریافت کننده دارو نما ( Placebo) در طی 48-24 هفته نتایج موفقیت آمیزی داشته است.

به گزارش ایسکانیوز درمان Drisapersen براي افراد مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن با جهش در نزدیکی اگزون 51 دیستروفین برنامه ریزی شده تا باعث تولید پروتئین دیستروفین با زنجیره کوتاه تر از طبیعی ولی با عملکرد طبیعی شود.

بر اساس این تحقیقات پسران مبتلا به DMD تحت درمان Drisapersen با دوز 6mg یکبار در هفته به مدت 24 هفته و همچنین 48 هفته نسبت به افراد تحت درمان با دارونما ( Placebo ) نتایج بهتری را در تست 6mw نشان داده اند به طوری که در طی 6 دقیقه مسافت بیشتری را طی کرده اند .

به طور کلی این تحقیقات نشان می دهد که پس از 48-24 هفته درمان Drisapersen با دوز 6mg یکبار در هفته باعث کاهش زمان پیشرفت بیماری خصوصا در بيماران کم سن و سال می‌شود.

دكتر سحر اصل زاده
کد خبر: 11078

وب گردی

وب گردی