تولید محصول مهندسی زیستی برای درمان پوست پروانه ای

یک محصول مهندسی زیستی مبتنی بر سلول های بیمار که مورد ویرایش ژنومی قرار گرفته اند به عنوان یک دارو برای بیماری اپیدرومیولیز بولوزای دیستروفیک مغلوب مورد تایید آژانس داروی اروپا (EMA) قرار گرفته است.

به گزارش گروه علم و فناوری ایسکانیوز، این بیماری که آن را تحت عنوان پوست پروانه ای نیز می شناسند بوسیله ظاهر شکننده پوست و اپی تلیوم موکوسی و هم چنین زخم ها و کارسینوماهای پوستی مغلوب شناخته می‌شود.

اپیدرومیولیز بولوزای دیستروفیک مغلوب یک مشکل نادر است که بوسیله تشکیل دائمی فرسودگی ها و تاول روی پوست و اپی تلیوم داخلی و هم چنین فیبروز و برخی از مشکلات دیگر مشخص می شود. افراد مبتلا به این عارضه مستعد کارسینوماهای پوستی هستند. دلیل ژنتیکی این بیماری موتاسیون در ژن COL7A1 است که پروتئین کلاژن 7 را کد می کند. این پروتئین برای چسبیدن اپی درم به درم ضروری است.

در این مطالعه جدید، محققان اسپانیایی از فناوری ویرایش ژنومی CRISPR/Cas9 به عنوان یک ابزار مولکولی استفاده کردند و توانستند سلول های گرفته شده از بیمار را مورد ویرایش قرار داده و نسخه صحیح ژن COL7A1 را در این سلول ها جایگزین کنند. در ادامه از این سلول ها به عنوان یک محصول موثر برای درمان مشکلات مربوط به پوست پروانه ای در مدل های آزمایشگاهی استفاده شد. محققان امیدوارند بزودی از این رویکرد در مطالعات بالینی انسانی استفاده کنند.

انتهای پیام/

کد خبر: 1069302